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我国“临床治疗性干细胞制备平台”竣工 首先生产神经干细胞,用于治疗帕金森病、阿尔茨海默病

我国干细胞基础研究取得系列突破,以干细胞为基础的再生医学,有望成为第三代治疗途径

在位于广州市科学城内的中国科学院广州生物医药与健康研究院里,一座新“细胞工厂”刚刚竣工。事实上,这个蓝色调的实验室全名是“临床治疗性干细胞制备平台”,首期投入5000万元,是我国尤其是广东省在干细胞与再生医学研究领域的重要投入项目。

国内干细胞与再生医学领航者之一、中国科学院广州生物医药与健康研究院院长裴端卿,日前在接受记者采访时回顾了中国干细胞研究的艰辛历程和丰硕成果。在他的规划里,整装待发的“干细胞工厂”将生产神经细胞并培育肝脏等器官,用于治疗阿尔茨海默病(老年痴呆症)、终末期肝病等疾病,有望为中国和全球神经损伤及神经退行性疾病患者带来光明前景。

“疑难杂症”推动干细胞研究

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,它可以分化为不同的功能细胞,形成多种组织和器官,并以此为基础来替代或者修复那些坏损的组织或器官,进而治愈某些疾病。

由于在疾病治疗和再生医学领域具有广阔应用前景,干细胞以及以干细胞为基础的再生医学研究被认为有可能成为继药物治疗、手术治疗后的第三代疾病治疗途径。世界各国的许多科学家们都纷纷踏上干细胞研究的漫漫征程,试图解开干细胞的秘密,找到解锁生命体再生的钥匙。

国内对于干细胞的研究起步于20世纪60年代末期,但在相当长的一段时间内,都主要集中在对造血干细胞的研究上,直到21`世纪初,国内才开始广泛深入地研究各种干细胞的生物特性和分化机制,以及对干细胞在体外进行改造和修饰,从而用来治疗疾病。在国家“干细胞及转化研究”重点研发计划专家组组长裴端卿看来,这种转变与当前医疗需求变化密不可分。

裴端卿认为,全球有相当多的疾病治疗面临挑战,例如老年痴呆,预计在相当长的时间内难以研发出有效的小分子药物。医学界就在考虑,如果通过干细胞技术制造出新的神经元,是否能够修复损伤的脑组织,使之恢复正常的功能,达到治疗的目的。

从干细胞研究起步,包括中国在内的研究者已经在初步探讨“再生医学”理念。裴端卿说,对于组织或器官病变引起的疾病,目前医学界主要通过药物治疗和手术治疗加以应对,但这两种手段往往也会对身体造成新的损伤,如对癌症患者的化疗与放疗也会杀死许多健康的细胞,借助干细胞等新领域的科研推进,已经有医学界人士考虑“再生医学”发展的可能——这意味着让已经老化或者病变的组织器官再生到功能正常的状态,“这也是干细胞研究可能带来的医疗技术革命之一”。

裴端卿表示,希望肝脏能成为国内第一个通过干细胞技术再生的器官。“一方面是因为中国是肝病大国,每年有大量的患者等待着肝脏移植,如果肝脏再生能够实现,那么患者就可以换上由自己干细胞培育出来的健康肝脏。另一方面,相较于心脏而言,肝脏的结构更为简单,同时正常肝脏的再生能力很强,即便割去了三分之二,也可以再生。”

在裴端卿看来,人才短缺是国内干细胞研究面临的最大瓶颈。“虽然国内不少医学院校都设有干细胞的相关课程,但真正选择将干细胞作为自己未来研究与职业方向的学生却很少。”他说,希望国内未来能设立直接面向干细胞研究的新型学科甚至专业院校,来培养这方面的人才。

与此同时,形成具有中国自身特色的、符合中国传统文化和社会伦理认知的医学研究伦理体系也极为重要。裴端卿表示,包括中国在内的全球现行医学伦理体系主要是西方理念主导形成的,如何切合中国社会文化传统和法律法规要求还需要进一步探讨,“在现有体系下,中国等发展中国家进行干细胞研究临床试验很容易受到西方国家一些人的干扰和打压,这对全球医学进步并无益处,应当得到纠正。”

裴端卿透露,广州生物医药与健康研究院所设立的“临床治疗性干细胞制备平台”第一个任务就是生产神经干细胞,用于治疗帕金森病、阿尔茨海默病,“这将会是由基础理论创新到真正运用于临床治疗的一次飞跃。”

然而裴端卿也坦承,从生产到动物试验,再到临床试验和临床运用,干细胞的“飞跃”需要资金的投入与社会的支持,“我们希望在国家投入的同时,也能有企业参与临床应用,毕竟科学家的本职工作是做好基础理论研究,生产和应用的部分应该交给企业去做。只有这样,医疗技术的源头创新才能有效转化为临床应用。”
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