当前位置:首页 >> 交叉学科 >> 生物与药学
新药开发工作是一把双刃剑

药物开发工作正因为患者们不愿意参加临床药物试验而变得举步维艰,不知道给志愿者支付一定金额的报酬是不是能够解决这个问题。

医药研究工作会因为太过成功而给自身带来麻烦吗?一项最新的经济学分析告诉我们,答案是“会的”。该研究发现,每当医药技术向前迈进一步,都会让下一次创新变得更加困难,因为患者都更倾向于使用已经经过实验检验的疗法,而不愿意尝试最新的疗法,哪怕这种疗法的效果可能比新疗法更差。所以从这个角度来说,更好的疗效对于患者反而是“有害的”。

该研究也证实了长期以来一直困扰临床医生们的一个怪现象,即很难招募到患者参加新一轮的药物临床试验研究。经济学家开出的药方是给参加实验的志愿者支付更高的报酬,但临床医生们却并不喜欢这个主意。

位于美国马萨诸塞州坎布里奇(Cambridge, Massachusetts)的美国经济研究局(National Bureau of Economic Research)近日发布了一项分析报告。该报告显示,自1996年高效抗逆转录病毒疗法(HAART)在临床上推广开始,参与临床药物实验研究工作的艾滋病患者人数出现了大幅下降。另一项研究也观察到了同样的现象,这是一项从1984年开始,到2005年结束,在长达21年的时间当中对全美四个城市大约7000名同性恋和双性恋男性进行的多中心艾滋病人群研究项目(Multicenter AIDS Cohort Study),在此期间,美国联邦政府给HIV研究拨付的科研经费却增加了一倍。美国伊利诺州芝加哥大学(University of Chicago, Illinois)的法学教授Anup Malani最近刚刚完成了一项研究,他认为这是因为HAART疗法的效果已经足够好了,患者们也不再像以前那样,愿意通过参加新药临床试验的方式获得更好的治疗。

Malani和他在芝加哥大学的同事Tomas Philipson一起完成了这项研究,他们认为只要有一种特效药问世,就会出现上述这种情况,从而影响到后续的新药开发工作。Malani说:“今天的科技创新会增加明天科技创新的成本。这意味着新药的成本会随之升高。”

HAART疗法的出现对一部分几乎毫无选择的艾滋病患者来说可谓是一种革命性的治疗手段。不过,根据Malani的经济模型进行预测发现,治疗一种疾病的特效药还会影响到用于治疗其它疾病的新药的志愿者招募工作,只不过影响效力不如对本领域新药的影响力那么大。Richard Schilsky是美国芝加哥大学医学中心的一名肿瘤专家,他介绍说,在十年前,美国FDA只批准了一种药物可以用于治疗肾癌,现在已经批准了七种药物,而且科研人员们还在努力开发更多更新的药物。所以患者们的选择更多了,不再像过去那样,只能一窝蜂的去参加新药临床试验获得一线生机。

 

 20110613094631218

成功的代价。自从1996年高效抗逆转录病毒疗法在临床上推广以来,尽管政府用于艾滋病研究的科研经费得到了大幅度的增长,但是参加艾滋病新药临床实验的艾滋病患者比例还是出现了大幅度的下降。(图中蓝色线条代表参加新药临床实验的艾滋病患者比例,红色线条代表美国联邦政府每年用于HIV研究的科研经费数目。)

招不到足够数量的志愿者是很多新药临床试验不得不中断的常见原因。这也是各大制药企业逐渐转到发展中国家开展新药临床实验的原因之一,因为在发展中国家开展临床试验的实验成本和科研人员成本更低,而且发展中国家的患者由于得不到足够的治疗资源,所以他们更愿意参加新药临床试验,这也是他们获取昂贵治疗药物的一种方式。

在美国,给健康志愿者支付报酬进行新药实验来检测药物的安全性这是非常普遍的一种做法,但是给用于新药疗效检测的患病志愿者支付的报酬就没那么多了,这是因为在进行疗效检测时可能会有一些额外的支出,比如差旅费或停车费等等。实际上,研究表明,给患病志愿者的报酬是偏低的。临床试验工作人员和伦理委员会都倾向于低估患病志愿者的真实价值,比如就没有考虑到他们请假扣除的工资或者请保姆看孩子的费用。

不过,也有人担心太高的报酬会对患者造成不当引诱(undue inducement),这可是《美国人体科学研究管理条例明令》(US federal regulations governing research on humans)禁止的一种行为。Malani也承认说:“这的确是一个道德上的两难问题。是我们让人们变成了“赛车手”,并且得到了过高的报酬,不过我认为在面对患者志愿者人群时我们还是应该更加谨慎。”

不过Schilsky却说:“我不认为支付更高的报酬能够解决志愿者匮乏的问题。”尽管Schilsky也同样面临志愿者短缺的问题。还有一部分人认为支付高报酬并没有什么不合适。美国纽约哥伦比亚大学的精神病学家及生物伦理学家Robert Klitzman说:“我们对不当引诱其实也有着不当的担忧。我认为大家对支付报酬可能导致不当引诱的担心是多余的。”

Malani认为有一种方法可以打消大家的顾虑,那就是采取足够的保护措施,比如对志愿者进行教育,让他们清楚地知道参加药物临床试验的风险。而且临床试验工作人员还需要确认参加新药实验的志愿者身体上承受的风险不能超过他们在金钱上得到的回报。

美国里士满市弗吉尼亚联邦大学(Virginia Commonwealth University)的肾病学家和该校伦理委员会主席Elizabeth Ripley认为,找各种理由不给志愿者们支付相应的报酬是非常伪善的一种行为。Ripley还强调说,临床医生们可以借助临床试验结果获得声誉,发表论文,而且每招募到一名志愿者还能获得一定金额的报酬。科研机构也能通过开展临床试验获得科研经费。最终,我们在学术上和社会效益上获得的收益肯定会远远超过我们的付出。Ripley说:“作为科研工作者,如果我们没有志愿者,不能开展临床试验,我们其实什么都得不到。”

Malani介绍说他和Philipson在发表了研究成果之后就都感觉到他们已经走入了伦理学上的“地雷阵”。不过,Malani也承认新药开发速度减缓也是一个棘手的伦理难题。他说:“鼓励患者们参加临床试验肯定对某些人是有好处的。我们正在思考如果新药开发速度减缓,哪些人会因此而受到影响。”

 

原文检索:
HEIDI LEDFORD. (2011) Therapeutic success stifles medical progress. Nature, 473:433.

 

分享按钮
评论:   
验证码:  
  [Ctrl+Enter]
相关文章
摘要
药物开发工作正因为患者们不愿意参加临床药物试验而变得举步维艰,不知道给志愿者支付一定金额的报酬是不是能够解决这个问题。
关键字
新药研发
 
 
最新推荐文章


近期热点新闻