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EMA 授予 UniQure 公司 B 型血友病基因疗法 AMT-060 重点药物资格

荷兰生物技术公司 UniQure 是基因治疗领域的先驱,该公司开发的基因疗法 Glybera 于 2012 年底获得欧盟批准,成为西方世界首个基因治疗药物。Glybera 是全球最昂贵的药物,治疗成本高达 121 万美元 / 年,该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。

近日,该公司宣布其管线中的一款实验性基因疗法 AMT-060 被欧洲药品管理局(EMA)授予了重点药品快速审评(PRIME)资格,该基因疗法开发用于重度 B 型血友病患者的治疗。

PRIME(Priority Medicines)是 EMA 在去年 3 月推出的一个快速审评项目,旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。入围 PRIME 的实验性药物,将在临床试验及药品开发方面获得 EMA 的大力支持,以加速真正创新药物的开发及审批,来满足对有前景新药的医疗需求。

EMA 授予 AMT-060 PRIME 资格,是基于一项 2 组、剂量范围 I /II 期研究。该研究在重度 B 型血液病患者中开展,随访 12 个月的数据显示,接受 ATM-060 治疗后,重症患者的自发性出血几乎完全停止,患者体内凝血因子 IX(FIX)水平实现临床显著和持续升高,FIX 替代疗法的使用大幅减少。

uniQure 公司首席执行官 Matthew Kapusta 表示,该公司非常高兴 B 型血液病基因疗法 AMT-060 进入欧盟的 PRIME 项目,今年早些时候,该基因疗法也被美国食品和药物管理局(FDA)授予了突破性药物资格(BTD)。该公司期待着与 EMA 和 FDA 加强合作,推进 AMT-060 作为一种潜在革命性的 B 型血液病基因疗法的临床开发。

B 型血友病是一种严重的罕见遗传病,以凝血功能缺陷为特征。该病是一种伴性遗传性凝血障碍,发病患者主要为男性,它由凝血因子 IX 基因缺陷引起,导致凝血因子 IX 活性大幅降低或无活性,而因子 IX 对于正常的血液凝固至关重要。据全球 B 型血液病联盟估计,在世界范围内大约有 2.8 万例 B 型血液病患者,患该病的人会经历严重出血的反复发作。

除了 AMT-060 之外,uniQure 公司管线中还有多个基因疗法,其管线资产如下所示。

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