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FDA 批准首个急性髓性白血病(AML)靶向新药

FDA 4 月 28 日批准诺华 Rydapt(midostaurin),用于联合化疗一线治疗携带 FLT3 突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA 同时批准了 Invivoscribe Technologies 公司的伴随诊断试剂盒 LeukoStrat CDx FLT3。

AML 是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为 66 岁。在美国的 AML 中,适合接受骨髓移植的患者不足 10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性 AML,5 年生存率大约 20%~25%。根据美国癌症研究所的估计,2016 年美国大约有 19930 例新确诊 AML 患者,10430 例死亡 AML 患者。

FLT3 突变是 AML 患者中一种常见的基因突变,与患者预后较差相关。midostaurin 是一种口服多激酶抑制剂,可抑制多种调控细胞生长的关键激酶,包括 Flt3,因此被开发用于携带 FTL3 突变的急性髓性白血病(AML)患者的治疗,是首个用于治疗 AML 的靶向药物。FDA 还批准 Rydapt 用于治疗罕见血液疾病(侵袭性全身性肥大细胞增多症)。

FDA 曾授予 midostaurin 优先审评、快速通道(肥大细胞增多症)和突破性药物资格(AML)。一项代号为 RATIFY 的随机研究入组了 717 例初治 AML 患者,结果显示,与仅接受化疗的患者相比,Rydapt 联合化疗可显著延长患者的生存期(74.7 vs 25.6 个月)。

Rydapt 治疗 AML 的常见不良反应包括白细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染。

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