20 年来首款镰状细胞病新药有望上市

5 月 24 日，FDA 肿瘤咨询委员会（ODAC）以 10 票支持 3 票反对的投票结果支持 EmmausLife Sciences 的 Endari 上市。Endari 是一种口服药用级别的左旋谷氨酰胺，用于治疗镰状细胞病。

该药的 PDUFA 审批日期为 7 月 7 日，如果获批上市，将成为 FDA 批准的首款可用于治疗儿童镰状细胞病药物，也将是近 20 年来首个上市治疗镰状细胞病的新药。此次事件也让名不见经传的 Emmaus 走进观众的视野。

Endari 在 2001 年就获得了孤儿药资格，已经入快速通道 12 年，2014 年获得 III 期临床数据。虽然此次大多数专家投了赞成票，但也表达了深层次的忧虑。

Emmaus 报告了 2014 年的一线数据，指出该药还可减少 33% 的住院治疗。FDA 专家委员会最担心的问题是较高的脱落率，治疗组和安慰剂组分比为 36% 和 24%。FDA 审评人员对这项研究中缺失的数据表示有异议，并对其功效有所质疑。

ODAC 代理主席 Brian I. Rin 表示“我的赞成和其他投票一样，是艰难的，一方面，镰状细胞疾病是一种很严重的疾病，在某些方面甚至比癌症更可怕，完成这两项随机研究已经是重大成就，然而，另一方面，我们的工作不是基于迫切的渴求，而是基于良好的临床数据，Endari 的数据就在那里，我认为如果 FDA 批准了或许会对病人产生帮助。”