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百健多发性硬化症药物 Fampyra 获欧盟完全批准

美国生物技术巨头百健(Biogen)近日宣布,欧盟委员会(EC)已授予 Fampyra(dalfampridine ER,氨吡啶缓释片)完全批准,用于多发性硬化症(MS)患者改善其行走能力。此次批准,是基于 III 期临床研究 ENHANCE 的数据,该研究证实了 Fampyra 长期治疗复发型和进展型多发性硬化症所提供的临床意义的受益和安全性。此前,欧盟委员会已于 2011 年授予 Fampyra 有条件批准,ENHANCE 研究就是根据有条件批准的相关监管要求而开展。

Fampyra 是一种钾通道阻滞剂,能够改善行走状态,该药由百健从 Acorda Therapeutics 授权获得,百健拥有该药在美国以外市场的权利,Acorda Therapeutics 公司则保留该药在美国市场的权利,在美国,该药于 2010 年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,以品牌名 Ampyra 销售。

Fampyra 是首个能同时解决 MS 成人患者在行走改善方面的未满足医疗需求并且在 MS 成人患者中被证实具有临床疗效的药物,该药可以用作单药治疗,也可以与现有的疾病修饰疗法联合用药,包括免疫调节药物。在临床试验中,针对 Fampyra 治疗有应答的患者,步行速度平均提高了 25%,并且 Fampyra 被证明在患者行走能力方面提供了临床意义的改善作用。

ENHANCE 研究是 Fampyra 临床开发项目中的第三个 III 期研究,也是其中规模最大、开展时间最长的研究,入组的患者包括原发进展型、继发进展型、进展复发型、复发缓解型等不同疾病进程类型的多发性硬化症,评估了 Fampyra 改善患者行走方面的长期安全性和疗效。来自该研究的数据已于 2016 年公布,数据显示,治疗 24 周后:

(1)采用 12 项 MS 步行量表 [MSWS-12] 评价,与安慰剂组相比,Fampyra 治疗组有显著更高比例的患者在行走能力方面表现出临床意义的改善(43.2% vs 33.6%,p=0.006),达到了研究的主要终点。

(2)采用临床医生报告的计时起立 - 行走测试 [TUG] 平均改善评价,与安慰剂组相比,Fampyra 治疗组有显著更高比例的患者运动机能表现出改善(43.4% vs 34.7%,p=0.03)。

(3)与安慰剂组相比,Fampyra 治疗组在多发性硬化症影响量表 [MSIS-29] 机体得分方面表现出更大的改善(-8.00 vs -4.68,p<0.001)。

(4)该研究中还观察到了 Fampyra 对患者平衡和上肢灵巧性表现出改善的积极作用,但与安慰剂相比没有统计学显著差异性。

(5)该研究中,Fampyra 的风险 - 效益比 (benefit-risk profile) 仍然是积极的。

普利茅斯医院国民健康服务体系信托(Plymouth Hospitals NHS Trust)神经病学顾问、普利茅斯大学半岛医学和牙科学院临床神经病学与健康测量学教授 Jeremy Hobart 博士表示,大约 80% 的多发性硬化症(MS)患者存在行走障碍,这是该病最常见的问题之一。我们经常听到 MS 患者提起行走障碍影响其独立生活,限制其工作能力,并严重影响其整体生活质量。来自 ENHANCE 研究的数据提供了额外的证据,证实 Fampyra 是一种有效的 MS 治疗药物,同时也印证了我和其他临床医生在治疗 MS 患者时所观察到的结果:Fampyra 能够使 MS 患者的行走能力及生活质量的各个方面提供临床上显著的改善。

百健欧盟医疗事务副总裁 Ferenc Tracik 表示,对于 MS 患者和临床医生而言,Fampyra 是一个有价值的治疗选择,该药能够解决 MS 最普遍和最具破坏性的一个症状,即行走障碍。在过去的几年中,百健一直在努力,确保欧洲存在行走障碍的 MS 患者能够获取到 Fampyra 治疗。此次欧盟委员会授予 Fampyra 完全批准,是对该药为 MS 患者生活带来实质性改变的极大肯定,同时也反映了该公司深耕 MS 领域致力于为患者带来创新药物的长期承诺。

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