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CymaBay 胆管炎新药获得 2 期积极中期结果

近日,CymaBay Therapeutics 公司宣布,正在进行的评估 seladelpar 治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的低剂量 2 期研究取得良好中期结果。原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种严重的潜在危及生命的肝脏自身免疫性疾病,其特征在于受损的胆汁循环(cholestasis)和有毒胆汁酸的积累,患者同时伴随肝内胆管的炎症和破坏,可发展为肝纤维化、肝硬化和肝衰竭。

▲Seladelpar 是一种有效选择性的口服活性 PPARδ激动剂(图片来源:CymaBay 官网)

Seladelpar 是一种有效选择性的口服活性 PPARδ激动剂,正在被开发用于治疗肝脏疾病 PBC 和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。美国 FDA 已经向 seladelpar 颁发了孤儿药资格,它并从欧盟药物管理局(EMA)收到了优先药物 PRIME 资格。

在研究的第一部分,具有疾病进展风险高的患者,对熊去氧胆酸(UDCA)的反应不足,其特征在于碱性磷酸酶(AP)持续升高或不耐受 UDCA 的患者接受了 5 mg 或 10mg 的每日一次 seladelpar。AP 是 PBC 中已建立的疾病进展替代标记,达到 <1.67×正常上限(ULN)水平是满足监管批准复合终点的关键组成部分。研究人员对这两个剂量组入组的前 24 名患者进行了预计划的中期分析。结果显示:治疗 12 周后,5 mg 和 10 mg 组 AP 值从基线分别显著下降 39%和 45%。同时,5mg 剂量组 45%的患者和 10mg 剂量组 82%的患者有小于正常上限(ULN)1.67 倍的 AP 值。

除了 AP 的显著降低之外,两个剂量组的患者经历了胆汁淤积的其他肝脏标志物的减少,包括γ- 谷氨酰转移酶和总胆红素。Seladelpar 还改善了代谢和炎症标志物,患者呈现低密度脂蛋白 C 和高灵敏度 C 反应蛋白的降低。

在分享研究的初步结果后,FDA 同意允许在 5 mg 和 10mg 剂量下延长 6 个月以上的 seladelpar 治疗。

CymaBay 过渡总裁兼首席执行官 Sujal Shah 先生表示:“目前临床和监管方面的进展意味着针对 PBC 患者的 seladelpar 发展具有意义性的进步。我们对这些结果感到非常鼓舞,seladelpar 可以成为改善 PBC 和其他慢性肝脏疾病的治疗方案。”

CymaBay 首席医疗官 Pol Boudes 博士补充说:“我们要感谢研究人员及其工作人员,以及患者和家属的巨大支持。这些中期结果支持了 seladelpar 有力的抗胆汁淤积和抗炎作用。我们特别高兴的是,FDA 决定允许在 6 个月之后服用 seladelpar,使我们能够将注意力转向规划的 3 期临床阶段。”

参考资料:

[1] CymaBay Announces Positive Interim Results from Its Ongoing Low-Dose Phase 2 Study of Seladelpar in Patients with Primary Biliary Cholangitis

[2] CymaBay Therapeutics 官方网站

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