博雅布局肿瘤免疫疗法上游，助力 CAR-T 治疗进入临床

上海 2017 年 7 月 18 日电 / 美通社 / -- 2013 年 CAR-T 技术登上了《科学》杂志世界十大科技突破的榜首。经过十几年的发展，CAR-T 技术的实力渐渐浮出水面，目前已经发展到能够成熟应用至 B 系白血病或淋巴瘤等试验性的临床治疗中。CAR-T 技术作为最值得期待的癌症治疗技术之一，它的疗效、安全性以及费用等是普罗大众最关心的问题，这也是 CAR-T 技术惠及百姓的前提要素。

近日，国内干细胞领先企业博雅控股集团开始全面介入 CAR-T 领域，其下属美股上市公司赛斯卡医疗（Cesca Therapeutics Inc., Nasdaq: KOOL）完成了对 CAR-T 细胞制备自动化技术开发机构 SynGen 公司的资产收购，此后，赛斯卡医疗将面向全球提供肿瘤免疫 CAR-T 技术的全套自动化技术解决方案。

自动化的大规模临床级细胞制备是肿瘤免疫 CAR-T 技术最终被批准上市的重要环节，自动化 CAR-T 制备技术也是降低成本的重要解决方案。博雅控股集团董事长许晓椿博士说，“技术只停留在实验室层面的话，永远无法应用于针对人的临床治疗。”

自动化技术更好地保证 CAR-T 的制备质量

每个患者都拥有不同的免疫环境和微环境，这就在某种程度上制约了 CAR-T 技术的疗效。在临床试验中，因患者 CAR-T 细胞制备失败而退出临床试验的现象很显著。再加上当前各机构的 CAR-T 细胞制备方法个性化，这进一步影响了治疗流程标准化的建设。

CAR-T 作为一种个体化的 “细胞 + 基因” 制品，典型的治疗流程包括分离、修饰、扩增、回输和监控。从制备到生产均含有很高的科技含量，产品要求十分严格。CAR-T 技术要从实验室走向临床治疗，生物制品质量控制必不可少。自动化技术能够避免人工操作带来的细胞制品质量差异，能够提高细胞制品的质量和活性。自动化、标准化也是实现 CAR-T 制品高效、安全的临床应用试验的重要环节。

2016 年年底，我国 CFDA 发布了关于《细胞制品研究于技术评价指导原则》（征求意见稿）的通知，明确了细胞制品要以药品的管理规则进行管理，细胞制品的研究与生产应该符合生物制品的一般要求，生产全过程必须符合《药品生产质量管理规定（GMP）》的要求并严格执行，这就意味着对细胞制品的生产工艺提出自动化产业化的高标准要求。

CAR-T 治疗的未来发展：自动化、流程化、统一标准、降低成本

美国科学院院士、美国宾夕法尼亚大学终身教授卡尔 · 朱恩在谈及 CAR-T 技术的未来发展时曾说，“由于 CAR-T 更多的是对于技术的挑战性，比较重要的挑战是自动化的过程。在现有疗法中，经过训练的专业人士把血液从病人身体里抽出来，再繁殖、基因加密，实际上是很复杂、很费钱的过程，对于治疗来讲很大的挑战是把过程自动化和流程化，统一标准、减少成本。”

CAR-T 疗法在美国的价格可能达到单次治疗 25-40 万美元。由于目前国内还未有获批在临床上应用的 CAR-T 制品，从而也还不能确定具体的治疗价格。由于 CAR-T 制备成本和前期研发费用的昂贵，导致了高昂的治疗费用。通过进一步完善自动化 CAR-T 制备技术来显著降低成本，已经成为当前 CAR-T 领域的重点方向之一。

SynGen 公司是行业内仅有的第三家细胞治疗领域生物制品质量控制自动化技术供应商，拥有 CAR-T 领域最新的自动化技术。此次收购，博雅控股集团完成了 CAR-T 上游市场的布局，推进了我国 CAR-T 制备自动化的发展，将对 CAR-T 技术有效进入临床带来积极的影响。

CAR-T 技术驶入蓝海，未来值得期待

近年来，CAR-T 技术吸引了越来越多国内外企业的目光。随着产业环境的进一步完善，从事 CAR-T 技术研发与应用的公司将越来越多，产业化便成为了焦点。产业化是技术普及和广泛应用的重要环节，能够让技术惠及更多的患者。这也是近年来 CAR-T 产业化一直被各大会议和论坛强调的原因。

对于 CAR-T 治疗而言，CAR-T 制备自动化是决定该技术能否成功产业化的关键要素之一。许晓椿博士说，“未来细胞治疗行业一个很重要的趋势就是走向自动化、规模化和规范化。” 布局 CAR-T 细胞上游，博雅控股集团不仅看到了未来趋势，还看到这个市场背后的一片蓝海。

CAR-T 治疗已经成为了癌症治疗的新支柱。根据今年发布的报告，至 2028 年全球 CAR-T 治疗市场预计将达 85 亿美元。而中国将成为未来 CAR-T 技术最大的市场。中国作为癌症高发大国，每年新增病例达 400 多万，这为 CAR-T 等新型癌症治疗技术的应用提供了巨大的发展空间。随着癌症发病率的逐年上升，临床上对 CAR-T 技术有迫切的需求，国家 “十三五” 规划也将 CAR-T 细胞治疗列入重点发展任务中，未来我国 CAR-T 技术市场将有很大的想象空间。