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美 FDA 批准梯瓦 Austedo 治疗迟发性运动障碍

近日,梯瓦药业 Austedo 获得美国食品和药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗与亨廷顿舞蹈病相关的迟发性运动障碍和舞蹈症。该药物是美国第一个也是目前唯一获批的治疗该病症的药物。

美国监管机构扩大了该药物的适应症范围,该药物最初于 2017 年 4 月被批准用于与该疾病相关的舞蹈症治疗,此次批准新增了治疗成人迟发性运动障碍。

迟发性运动障碍是一种运动功能衰退障碍,美国约 50 万人受到该疾病的困扰。“舞蹈病症状”是亨廷顿舞蹈症最显见的症状,近 90% 的亨廷顿患者在患病时期都会出现包括上下肢、面部或躯体的抽搐和不自主运动。

此次,Austedo(Deutetrabenazine) 适应症得到扩大是基于临床试验数据的结果,试验中该药物可以显著减少迟发性运动障碍,同时具有良好的安全性和耐受性。

梯瓦总裁兼首席科学官 Michael Hayden 表示:“我们认为,治疗迟发性运动障碍的医生将会理解治疗方案给药的灵活性,以及该药物治疗运动障碍的疗效,且不会对当前的治疗造成影响。”

Deutetrabenazine(原名 SD-809)是一类囊泡单胺转运体 2(vesicular monoamine transporter 2,VMAT2)抑制剂。神经递质以囊泡的形式贮存在神经元中,某些神经递质的贮存,则是由囊泡单胺转运体(VMAT)所控制的。大量研究已经证明了 VMAT 作为各种神经病理状态药物治疗靶点的意义。靶定 VMAT 的众多药物往往充当抑制剂的作用,包括 VMAT2 抑制剂 tetrabenazine 被用于治疗亨廷顿疾病和其他运动障碍相关的运动功能障碍。

该药物并不是一帆风顺的。2016 年,梯瓦神经药物管线在美国审批方面遭遇重大挫折,AUSTEDO™旧称为 SD-809,2016 年 5 月 Teva 收到 FDA“完全回应函”(Complete Response Letter),FDA 要求 Teva 检查血液中某些代谢物的浓度水平,药物的批准也被延迟。但 FDA 并没有要求新增临床试验。梯瓦的 deutetrabenazine 原本是由美国 Auspex 公司研发的一种氘化药物,2015 年 5 月,梯瓦以 35 亿美元收购了这家公司,因此拥有了该药物的专营权。

据相关分析人士预测,到 2023 年 AUSTEDO™的销售额将达到 8.5 亿美元。

Deutetrabenazine 是 VMAT- 2 抑制剂四苯喹嗪的类似物,而四苯喹嗪是灵北制药获批的 Xenazine(丁苯那嗪)的类似成分。Deutetrabenazine 针对四苯喹嗪的分子结构进行了修饰,希望能够提升其安全性和有效性。梯瓦表示,FDA 提出的代谢相关问题并不是什么新问题,并且已经在四苯喹嗪的临床试验中进行了相关检测。FDA 并未要求梯瓦展开新的临床试验,仅仅要求梯瓦尽快回答相关问题。

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