当前位置:首页 > 热点关注 > 产业观察 > 正文

FDA 加速批准锥虫病新药 benznidazole,用于儿童患者

FDA 近日加速批准了使用苄硝唑 (benznidazole) 治疗 2 至 12 岁患有查加斯病 (Chagas disease) 的儿童患者。这是在美国批准的首个治疗查加斯病的药物。

查加斯病,又称美洲锥虫病 (American trypanosomiasis),是一种由克氏锥虫(Trypanosoma cruzi) 引起的寄生虫感染,可以通过不同途径传播。其中包括接触某些昆虫粪便、输血或母婴传播。患者感染这种疾病多年之后,会患有严重的心脏疾病,也会影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响生活在南美洲农村地区的人们,但最新的估计显示,在美国大约有 30 万人患有查加斯病。

▲吸血锥蝽臭虫,它粪便中的寄生虫会传播查加斯病(图片来源:FDA)

苄硝唑是一种硝基咪唑类抗寄生虫药,具有良好的抗克氏锥虫急性感染效果。与其他硝基咪唑类化合物一样,苄硝唑的主要作用机制是产生能破坏寄生虫 DNA 或细胞机制的自由基。在此之前,FDA 为苄硝唑颁发了优先审评资格和孤儿药资格。

苄硝唑在 6 至 12 岁的儿科患者中的安全性和有效性,在安慰剂对照的两项临床试验中得到了验证。在第一项试验中,大约有 60% 服用苄硝唑的儿童抗体测试从阳性转为阴性,安慰剂组该比例为 14%。第二项试验的结果也相似,大约 55% 服用苄硝唑的儿童抗体测试转为阴性,而安慰剂组只有 5%。在 2 至 12 岁的儿科患者中,试验还对苄硝唑的安全性和药代动力学 (人体如何吸收、分配和清除药物) 进行了额外研究,这为患者提供了建议剂量信息。

▲Benznidazole 分子结构式(图片来源:维基百科)

Chemo Group 为这款新药在美国 FDA 的注册上市中起到了核心作用。药明康德集团合作伙伴 DNDi(Drugs for Neglected Diseases initiative)也在这过程中起到了主要的支持作用。

FDA 药物评估与研究中心抗菌产品办公室 (Office of Antimicrobial Products) 主任 Edward Cox 博士说:“FDA 正致力于为热带病提供安全有效的治疗方案。”

参考资料:

[1] FDA OKs Chemo Research's Benznidazole, The First U.S. Treatment For Chagas Disease

[2] FDA approves first U.S. treatment for Chagas disease

阅读次数:  

发表评论