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三款罕见病药物获 FDA 孤儿药认定

9 月 5 日,美国 FDA 分别给予三款用于罕见疾病治疗药物孤儿药资格的认定,这三家公司及对应药物分别为:美国 Deciphera Pharmaceuticals 用于多形性胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤治疗的 DCC-2618,这是一款 pan-KIT 及 PDGFRα抑制剂;美国 T 细胞免疫疗法开发公司 Atara Biotherapeutics 的用于巨细胞病毒血症及免疫系统受损伤患者治疗的 ATA230,这是一款可以靶向巨细胞病毒所表达抗原的同种异体 T 细胞免疫疗法,目前正在进行用于巨细胞病毒血症及对抗病毒疗法不耐受患者的临床 1 期研究及两项临床 2 期研究中;荷兰 ProQR Therapeutics 用于 USH2A 基因 13 外显子突变的乌谢尔综合征治疗的 QRX-421,该药物是一款基于 RNA 技术的寡核苷酸药物,此外,该药物同时获得了欧洲 EMA 孤儿药资格的认定。

孤儿药资格的认定是基于小分子或生物制品对于患者数不超过 20 万的罕见疾病表现出临床疗效及安全性后给予的一项优惠政策。FDA 孤儿药认定可以让正在开发的药物获得 7 年的市场独占期,同时对于临床开发及药物的上司申请都会给予税费的减免。

Deciphera 制药公司首席执行官及总裁 Michael D. Taylor 博士表示:“用于多形性胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤治疗的 DCC-2618 获得 FDA 孤儿药认定是该药物开发进程中的一项里程碑事件,也再一次强调了这种恶性脑瘤急需新兴治疗方法的现状。之前已经获得治疗胃肠道间质瘤孤儿药资格的 DCC-2618 再一次表现了对于这些癌症病患的治疗潜力。”

Atara Biotherapeutics 首席执行官及总裁 Isaac Ciechanover 博士表示:“对于我们公司的同种异体 T 细胞免疫疗法获得 FDA 的认可我们感到非常高兴,抗病毒疗法耐药巨细胞病毒血症相关的免疫系统受损疾病具有很大的临床未满足需求,ATA230 优异的临床数据也将支撑该药物的继续开发,我们非常期待同美国 FDA 及其它地区的机构针对 ATA230 未来的开发计划进行评估。”

ProQR 首席战略发展官 David M. Rodman 博士表示:“非常高兴 QRX-421 获得 FDA 及 EMA 孤儿药地位的认定,这是公司发展的里程碑事件,也标示着乌谢尔综合征未满足的临床需求。我们致力于利用公司的寡核苷酸技术的药物开发以尽可能快的将治疗药物用于病患的治疗,这次获得孤儿药认定是公司实现这一目标的重要一步。”

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