PTC 杜氏肌营养不良药物第 4 次遭 FDA 拒绝

2016 年，美国 FDA 拒绝 PTC 公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物 ataluren 上市。这一结果对 PTC 来说无疑是一个严重打击。此前 PTC 在关于 ataluren 治疗杜氏肌营养不良的两项临床研究都宣告失败，但是公司一直试图说服 FDA 对现有数据进行亚群分析以确定适合用 ataluren 治疗的患者亚群。

之前该药物已连续三次遭到 FDA 的拒绝，然而 PTC 公司选择再一次提出申请，这次是利用了抗议提交的方式。一年来，PTC 就没有离开过，一直尝试再次敲开 FDA 的大门，并声称，递交的药物数据完整有效，可以保证获批。

近日，在 PTC 公司的再三要求下，FDA 再次对该药物做出否定的审查决定，给出的理由称该药物未有明确的证据证实该药物的疗效，未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌了近 23%。

此前 FDA 将 ataluren 拒之门外，欧洲的 EMA 或许也会增加对 PTC 公司产品审核的力度。2014 年 EMA 向 PTC 的一项药物授予了加速审批待遇。此外，目前 PTC 公司已经在欧洲多个国家上市该药物用于治疗杜氏肌营养不良。德国已经率先采取措施，取消其药物价格的补贴。预计其他一些国家的管理部门也会采取行动。

公司则始终认为该药物可以获批：第一，欧盟在 2014 年有条件批准了 ataluren, 但是，最近要求 PTC 进行一个 5 年的新的临床研究。第二，既然 FDA 去年秋天批准了第一个新药治疗 DMD，Sarepta 公司的 eteplirsen，又在上个月批准了地夫可特。

FDA 在声明中重申了一系列可疑的结论，指出该药物没有积极的数据以供审批。他们认为，PTC 对审批失败研究的事后分析，由于“显然是负面”，而强调“负面试验探索性分析的误导性”这一事实并不令人信服，而且没有任何理由相信这种药物具有明确的疗效。

杜氏肌营养不良一直是各大医药公司眼中的一个雷区。在这个领域折戟的生物医药公司远不止 PTC 一家。此前 BioMarin 公司的酮类药物 drisapersen 也被 FDA 拒之门外。而另一家公司 Sarepta 公司开发的 eteplirsen 最近则正在经受 FDA 最严格的审查。而另一方面，作为一种罕见疾病，杜氏肌营养不良患者首先会出现行动障碍，随着病情发展，患者最终会痛苦死去，市场上目前急需治疗或缓解这种疾病的药物。