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治疗Prader-Willi综合征的孤儿药被证明有效


2014年5月13日,FDA已授予二氮嗪胆碱控释片(DCCR,diazoxide choline controlled-release tablet)孤儿药地位,用于Prader-Willi综合征的治疗。


近日该药制造商Essentialis公司发表声明称,最新开展的临床试验结果显示,二氮嗪胆碱治疗10周有助于Prader-Willi综合征患者控制食欲和减少相关的反社会行为。


这项名为PC025的临床试验随机招募10~22岁的Prader-Willi综合征患者,有肥胖(体脂肪52%)和食欲亢进的表现,5例女性、8例男性。先采用DCCR治疗10周,然后再随机分配继续接受安慰剂治疗4周以上。


在最初10周治疗阶段,平均体脂肪减少4.2%(P=0.003),瘦体重增加4.9%(P=0.005),瘦体重与脂肪量的比值增加9.8%(P=0.002),食欲降低35%(P=0.006)。基线时有过激、恐吓和破坏性行为的参与者,这些行为出现的时间减少62.5%(P=0.01)。最常见的不良反应是外周性水肿。


加州大学欧文分校医学院Virginia Kimonis博士在声明中表示,“我们的工作重点已经从DCCR为什么可以治疗Prader-Willi综合征进展为证明DCCR确有疗效。我个人十分看好DCCR的治疗前景。”


编译自:Orphan drug shows promise in Prader-Willi syndrome.Healio.March 28, 2015


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