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GMI-1070治疗镰状细胞病的疗效

血管阻塞性危象(VOC)或镰刀细胞贫血病(SCD)中反应的治疗仍然局限于使用阿片类药物缓解症状。动物模型支持pan选择素抑制剂GMI-1070对降低选择素介导的细胞粘附和消除VOC有一定疗效。4月发表于《blood》杂志的一篇文章对此进行了研究。(查看文献全文

 

【方法】

 

在一项前瞻性多中心,随机,空白对照,双盲2期研究中,研究者调查了GMI-1070治疗76名发生VOC的SCD患者的疗效。每12小时给药一次(GMI-1070或安慰剂),一直给药15次。其它治疗包括每个机构的标准护理。

 

图1 试验流程图


【结果】

 

所有受试者都达到了复合主要终点——VOC消退。尽管两组的达到复合主要终点无统计学差异,但是治疗组和安慰剂组临床上达到VOC消退的平均和中位时间分别为41小时和63小时(28%和48%,两者P = 0.19)。次要终点方面,GMI-1070似乎对治疗急性血管阻塞具有安全性,而且两组的不良反应有差异。在二级分析中,与安慰剂组相比,GMI-1070组注射阿片类止痛药的平均累计次数降低83%(P = 0.010)。


 图2 VOC消退时间和次要终点


【结论】

 

这些实验数据支持进行GMI-1070治疗SCD VOC的3期研究。


编译自:Randomized phase 2 study of GMI-1070 in SCD: reduction in time to resolution of vaso-occlusive events and decreased opioid use. Blood. 2015.4


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