GMI-1070治疗镰状细胞病的疗效

血管阻塞性危象（VOC）或镰刀细胞贫血病（SCD）中反应的治疗仍然局限于使用阿片类药物缓解症状。动物模型支持pan选择素抑制剂GMI-1070对降低选择素介导的细胞粘附和消除VOC有一定疗效。4月发表于《blood》杂志的一篇文章对此进行了研究。（查看文献全文）

 

【方法】

 

在一项前瞻性多中心，随机，空白对照，双盲2期研究中，研究者调查了GMI-1070治疗76名发生VOC的SCD患者的疗效。每12小时给药一次（GMI-1070或安慰剂），一直给药15次。其它治疗包括每个机构的标准护理。

 

图1 试验流程图

【结果】

 

所有受试者都达到了复合主要终点——VOC消退。尽管两组的达到复合主要终点无统计学差异，但是治疗组和安慰剂组临床上达到VOC消退的平均和中位时间分别为41小时和63小时（28%和48%，两者P = 0.19）。次要终点方面，GMI-1070似乎对治疗急性血管阻塞具有安全性，而且两组的不良反应有差异。在二级分析中，与安慰剂组相比，GMI-1070组注射阿片类止痛药的平均累计次数降低83%（P = 0.010）。

 图2 VOC消退时间和次要终点

【结论】

 

这些实验数据支持进行GMI-1070治疗SCD VOC的3期研究。

编译自：Randomized phase 2 study of GMI-1070 in SCD: reduction in time to resolution of vaso-occlusive events and decreased opioid use. Blood. 2015.4