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NY-ESO靶向T细胞疗法获得FDA孤儿药资格

 


T细胞疗法是近年来兴起的一种全新肿瘤治疗手段。与传统药物不同,T细胞疗法通过改造免疫T细胞发挥作用,并且在淋巴瘤、白血病等血液肿瘤上展现了令人振奋的治疗效果。许多研究者也在积极尝试将T细胞疗法的成功带给实体瘤患者。

日前,以TCR-T细胞疗法技术著称的Adaptimmune公司宣布,其开发的NY-ESO靶向T细胞疗法获得了FDA授予的孤儿药资格,适应症为软组织肉瘤。

不同于淋巴瘤或者白血病,软组织肉瘤是一种实体瘤。它可以分为约50种不同的类型,包括滑膜肉瘤、黏液样圆形脂肪肉瘤等。根据美国癌症协会估计,2016年全美将会有12310例新确诊软组织肉瘤患者,另有4990名美国人会因软组织肉瘤而去世。

此次获得孤儿药资格的T细胞疗法靶向NY-ESO肽。NY-ESO肽在多种肿瘤中高表达,是最好的肿瘤抗原之一。通过增强T细胞对NY-ESO肽的亲和性,病人可以通过自然的免疫反应摧毁肿瘤细胞。这也是细胞疗法与传统药物治疗的不同之处。除了软组织肉瘤外,Adaptimmune还在多发性骨髓瘤、卵巢癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌以及食管癌等实体瘤中开展NY-ESO 靶向T细胞疗法的临床试验。

 


  软组织肉瘤是最具侵袭性的癌症类型之一,常常发病于年轻人。对于转移性和复发性患者来说,可选的治疗药物非常有限。”Adaptimmune公司首席医学官Rafael Amdao博士说道,“非常高兴FDA认可这类罕见癌症尚未满足的医疗需求,我们期待与FDA一起迅速推进NY-ESO靶向T细胞疗法的临床研究。”

      编辑注:孤儿药,又名罕见病药。特指治疗罕见病的药物。美国在1983年颁布孤儿药法案(Orphan Drug Act,ODA)之前,只有38个孤儿药。因为研发成本高,市场小,所以无人研究生产孤儿药。为了改变这种情况,颁布孤儿药法案。法案主要内容:

  • 定义:孤儿药是指治疗影响少于200,000美国公民的疾病的药物,诊断试剂及疫苗。
  • 孤儿药研发生产激励政策:
  1. 包括7年研发市场独占,不同于传统专利市场独占,这个市场独占的意思是产品上市后7年之内其他公司不可以研发,也就是无法进行临床试验。
  2. 课税扣除标准减半,
  3. 15年亏损预警条款和3年的盈利年亏损补报(这两个都是减税政策),
  4. 补助金,
  5. 上市申请快速通道,
  6. 取消PDUFA申请费(后来的法案)
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