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阿达木单抗治疗克罗恩病是否安全有效?


根据近期在线发表于《Journal of Crohn's and Colitis》上的的研究结果,关于阿达木单抗治疗小儿克罗恩病安全性和有效性的证据是“低质量”的,仍需提高。 整理如下:


“最近出版的欧洲共识指南推荐IFX(英夫利昔单抗)和ADA(阿达木单抗)用于儿童长期活跃性肠道疾病,活跃的类固醇难治型疾病医疗管理,并作为主要感应,结合适当的手术治疗用于儿童活跃肛周fistulising疾病维持疗法,尽管之前优化了免疫调制剂治疗,”他们说。


“然而,尽管ADA在小儿中的使用越来越普遍,ADA疗效和安全性在小儿人群中仍有不确定性,” 华沙医科大学Piotr Dziechciarz博士和同事们指出。


研究团队搜索了MEDLINE和EMBASE,Cochrane Library和过去五年的会议摘要(截止到2015年7月),寻找关于阿达木单抗治疗儿童和青少年克罗恩病有效性和安全性的随机对照试验和观察性研究。


14项研究(一项随机对照试验和13个案例系列),年龄在1.9岁到21岁之间的664名患者,被纳入他们的分析中。各项研究在患者特征、阿达木单抗剂量、治疗时间和随访期间方面各有不同。


研究人员发现,四个星期时汇总缓解率为30%(93/309),三个月时为54%(79/145),四个月时为45%,6个月时为42%(146/345),8个月时为57%(20/35),12个月时为44%(169/383)。


6%(207名患者中)被列为初次治疗无效;12%(599名患者中)报告有严重不良事件,包括2例死亡和1例成神经管细胞瘤。因研究中报告的不良事件而引起的停药率为35%(60/182)。


将他们的研究结果与其他研究相比较,研究者指出,“在最近出版的大型注册数据集中,应用抗肿瘤坏死因子α治疗克罗恩病的小儿患者,26周和52周时的缓解率分别为54%和66%。比当前研究的结果高。然而这些结果适用于患者的生物疗法,与纳入本系统综述的儿童不同,这项综述主要受试者组成(大约75%)是进行IFX治疗的患者。”


他们补充说,“这项研究的汇总缓解率,与最近发表的关于以安慰剂为对照组的随机对照试验的系统综述结果具有可比性。”


研究者得出结论:“根据主要基于案例系列的低质量证据,大约一半的克罗恩病患儿在阿达木单抗治疗的第一年中获得缓解治疗,并有合理的安全性。仍然需要关于阿达木单抗治疗小儿克罗恩病安全性和有效性的高质量证据。”


纽约市西奈山医院的Marla Dubinsky博士说,“阿达木单抗于2007年批准用于成人,儿科方面我们将它作为标示外使用药物,因为治疗成人的药物进入儿童用药市场需要七到八年时间。”


英夫利昔单抗也如此,从1998年到2006年Dubinsky博士和他的同事标示外使用该药,获得了儿科的用药参考。


“这项系统综述是基于大量的案例报告,因为自2014年以来阿达木单抗才被被批准用于儿童,所以它的使用大部分是标示外使用,”她解释道。


“利用阿达木单抗,我们获得了良好的成果,并且在儿童和成人患者中,其安全性与其它这类疗法一致。我们在儿童中应用它,达到了50%的缓解,“Dubinsky博士说。“这是我们用过所有IBD药物后得到的最好结果。”


文献来源:Efficacy and safety of adalimumab for pediatric Crohn's disease: a systematic review. J Crohns Colitis 2016 Mar 19


编译自:More Evidence Needed on Safety,Efficacy of Adalimumab in Pediatric Crohn's,Medscape,April 11,2016

 

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