[ECCO 2017]干细胞治疗使持久的肛周脓肿获得缓解

2017年2月15-18日，欧洲克罗恩和结肠炎组织（ECCO）2017年会议在西班牙巴塞罗那召开。根据会议上发表的一项三期试验的1年随访数据，对于Crohn病患者，临床试验干细胞疗法在复杂肛瘘的治疗中显示了潜力。

巴塞罗那大学Julián Panés博士说：“与安慰剂相比，使用Cx601治疗肛周瘘的患者临床和放射学缓解明显更好 。”Cx601是来源于同种异体脂肪的干细胞，是用于对至少一种常规或生物疗法应答不充分克罗恩病患者复杂肛周瘘治疗的皮损内注射悬浮液。

在第24周达到缓解的患者中，接受Cx601治疗的患者有更大比例在24周到52周之间未发生复发。

此外，Cx601耐受性良好，其安全性与安慰剂相当。

212例克罗恩病患者已被确诊至少6个月。在研究招募时，他们没有或只有轻微的活动性肠道疾病以及有两个或更少内部开口和三个或更少外部开口的复杂肛瘘。

纳入研究的患者必须有引流至少6个星期的瘘，对一个或多个疗法，包括抗生素、免疫抑制剂、肿瘤坏死因子-α抑制剂反应不足。

患者被随机分配单一应用Cx601或安慰剂加标准治疗。

联合临床和影像学缓解率经MRI复查确认。

24周随访结果在柳叶刀发表时，与安慰剂相比，使用Cx601的联合缓解率更好（50%vs34%；P=0.024）。与安慰剂相比，使用Cx601治疗时相关的不良事件是不常见的（17%vs29%）。Cx601组中肛门脓肿的病例（6vs9）及肛痛病例（5vs9）均比安慰剂组少。

Panés博士在会上告了52周的结果。

Cx601联合缓解率明显优于安慰剂组（56.3%vs38.6；P=0.010）。在第24周达到缓解的患者中，第52周时Cx601组的患者比安慰剂组有更多未出现复发（75%vs55.9%；P=0.052）。

第24周的临床缓解之间没有明显的组间差异，但52周后，Cx601组患者有更多达到临床缓解（59.2%vs41.6%多；P=0.013）。

Cx601组治疗相关的不良事件率略高（76.7%vs72.5%）。9例患者因不良事件退出。每组有7例患者出现严重的药物相关不良事件，导致Cx601组有6例患者，安慰剂组有7例患者退出。

肛周瘘是克罗恩病患者的严重问题。来自英国的James Lindsay博士说：“我不认为尝试这一方法为时过早，我认为我们应该尽快把它纳入临床实践，因为在非常难治的患者人口中其效益幅度是很可观的。” 

“有两件事我忽略的，”他继续说。“一是安慰剂效应相当高，我认为这反应了两组在手术预处理过程中对细节的关注。我们应该进行更多的手术、清创，更多的刮除术来帮助肛周疾病患者。第二，我认为他们使用的研究终点是非常有利的。我不确信的是实际应用中的问题。”

研究摘要：European Crohn's and Colitis Organisation (ECCO) 2017 Congress: Abstract OP009. Presented February 17, 2017

编译自：Durable Perianal Fistula Remissions With Stem Cell Product ，Medscape，February 21，2017