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Am J Hematol:去甲基化药物治疗CMML有效吗?

2017年7月,发表在《Am J Hematol》的一项由美国科学家进行的研究考察了去甲基化药物(HMA)治疗慢性粒单核细胞白血病(CMML)的自然发展过程。

HMA是CMML治疗干预最常用的药物。由于缺乏CMML特定临床试验,尚未充分理解这些药物对CMML疾病自然发展过程的影响。

研究者进行了HMA治疗CMML的最大回顾系列(n=151)。确诊时的平均年龄为69岁(范围50~88岁)。根据CMML特定预后评分系统(CPSS):17例(15%)为低风险,45例(39%)为中度-1风险,42例(36%)为中度-2风险,12例(10%)为高风险。35例(23%)患者接受阿扎胞苷单药,73例(48%)接受地西他滨单药,43例(29%)接受联合治疗。在中位随访17个月中,总应答率(ORR)为75%,41%的患者实现完全应答(CR)。中位总生存期(OS)为24个月(95%CI:20~28),无事件生存期为14个月(95%CI:11~17)。通过多变量分析,年龄<70岁、血红蛋白水平较高、外周血中缺乏幼稚细胞,以及较低的CPSS细胞遗传学风险预测OS较好。与阿扎胞苷(20.6%)相比,地西他滨治疗的患者的CR显着更高(58.3%)(P<0.001)。中位4个周期HMA后,13例患者(9%)接受异基因造血干细胞移植。66例患者(50%)HMA治疗失败:26例为第一次(34%),50例为第二次(66%),包括35例(46%)转换为AML。HMA失败后的结局较差,OS为7个月(95%CI:3~12)。

HMA治疗CMML有效,但需要新的药物和联合治疗。该数据可作为进一步研发CMML药物的基准。

参阅文献:
Alfonso, A., et al. (2017). "Natural history of chronic myelomonocytic leukemia treated with hypomethylating agents." Am J Hematol 92(7): 599-606.
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