当前位置:首页 > 医学进展 > 血液 > 正文

重磅新药伊布替尼获FDA批准治疗慢性移植抗宿主病

编译整理,未经授权,请勿转载。


近日(8月3日),美国食品药品监督管理局(FDA)批准了伊布替尼(ibrutinib)用于治疗一次或多次治疗失败后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)成年患者,并且这是美国FDA批准的治疗这一疾病的首款疗法!


异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前治疗造血系统恶性肿瘤、某些遗传性及骨髓衰竭性疾病的重要手段,但移植物抗宿主病(GVHD)仍是患者死亡的重要因素之一,尤其cGVHD已经严重影响了患者生活质量和长期生存。据估计,大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者,会出现cGVHD症状。


伊布替尼是一种口服靶向制剂,可选择性地抑制布鲁顿酪氨酸激酶(BTK),已获批用于慢性淋巴性白血病(CLL)、华氏巨球蛋白血症(WM)、边缘区淋巴瘤(MZL)、以及套细胞淋巴瘤(MCL)等疾病。


FDA此次批准是基于一项单臂临床研究。该研究共纳入42例cGVHD患者,既往标准治疗后症状均未缓解,并且多半患者存在多个器官cGVHD受累。中位随访14个月。总有效率为67%,21%的患者达到完全缓解,48%的患者症状改善持续5个月以上,存在多器官受累的患者也表现出有效性。该疗法的安全性也得到了评估。


综合考虑后,FDA决定扩大伊布替尼的适应症,使其成为首款治疗cGVHD的新药。在获批前,针对这一新药申请,美国FDA曾授予伊布替尼孤儿药资格、突破性疗法认定、以及优先审评资格。


专家表示,大多数患者在诊断为cGVHD之前已接受过血液相关疾病的治疗,这一批准将为这类初治失败的cGVHD患者提供了一种治疗新选择。


参考文献:

1.  FDA approves treatment for chronic graft versus host disease

2.  FDA green lights first treatment for chronic GvHD

 

阅读次数:  

发表评论