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【盘点】2017年8月31日Blood研究精选

 
【1】封面文章——Selinexor治疗导致的血小板减少机制及其应对方法
 
doi: https://doi.org/10.1182/blood-2016-11-752840
 
Selinexor 是首个抗肿瘤选择性核输出蛋白抑制剂,II-III期临床试验表明Selinexor 对多种实体瘤以及血液肿瘤表现出良好的抑制作用以尽管selinexor 表现出良好的活性,但其主要不良事件为严重的血小板减少症。近日研究人员就selinexor 导致严重血小板减少症的机制进行了研究。研究发现selinexor通过抑制促血小板生成素途径(TPO),激活巨核细胞分化进而造成血小板减少。体内外研究发现,在服用selinexor的空窗期使用TPO激动剂可逆转selinexor诱导的血小板减少症。研究认为改进Selinexor给药方案有助于降低患者血小板减少症状,提高患者生存率。
 
【2】托法替尼治疗终止后骨髓纤维化的克隆造血与预后
 
doi: https://doi.org/10.1182/blood-2017-05-783225
 
目前骨髓纤维化(MF)患者的生存、体征和症状因托法替尼治疗已得到明显改善,但对于部分难治性MF患者治疗手段仍然有限。近期研究表明对于出现超过3组突变的患者,托法替尼治疗的响应率显著降低。近日研究人员对托法替尼治疗终止后患者的疾病结果进行了研究。研究招募了86名托法替尼治疗终止患者,其中30人在治疗期间死亡,其余56人在治疗终止后随访32个月,患者治疗终止后平均存活14个月。患者血小板计数在治疗开始时 <260 × 109/L或终止时<100 × 109/L与患者的生存期缩短显著相关。分子生物学研究发现,35%的患者在接受托法替尼治疗期间出现新发突变(61%在ASXL1基因),停药后的克隆进化显著缩短患者存活时间 (6 vs 16个月)。输血依赖是与克隆进化相关的唯一临床变量。研究认为托法替尼治疗期间的克隆造血或血小板计数减少是预后不良的标志。
 
【3】老年异基因造血干细胞移植趋势和临床结果
 
doi: https://doi.org/10.1182/blood-2017-03-772368
 
近日研究人员对美国70岁以上患者接受血液系统恶性肿瘤异基因造血干细胞移植(HCT)的趋势和结果进行了研究。研究考察了2000-13年间首次接受HCT手术患者资料,主要移植后结果包括生存期、无进展生存期移植相关死亡。在全美103个移植中心共进行了1106例70岁以上HCT手术,70岁以上患者移植的数量和比例显著增加,由2000年的0.1%上升至2013年的3.85%。急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征是最常见的疾病指征。2年生存期以及无进展生存期10年来显著提高,总生存期方面,从2000-07年的26%,上升至2008-13年的39%;无进展生存期方面,从2000-07年的22%,上升至2008-13年的32%,但2年的移植相关死亡率未显著变化,在33-35%。多因素分析显示HCT合并症指数≥3、脐带血移植以及清髓性预处理与患者生存期显著相关。
 
【4】重组人血小板生成素治疗孕期免疫性血小板减少性紫癜
 
doi: https://doi.org/10.1182/blood-2017-01-761262
 
近日研究人员评估了重组人血小板生成素(rhTPO)对孕期免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的疗效和安全性。血小板数低于30 × 109/L的ITP孕妇参与研究,患者存在出血表现,对皮质类固醇激素和/或静脉注射免疫球蛋白无应答且血小板输注无效。31名患者接受rhTPO治疗,起始剂量300 U/kg,每日1次持续14天。74.2%的患者出现应答,其中包含10例完全应答患者,即使对于未响应患者,rhTPO也可以显著缓解出血症状。rhTPO 治疗表现出良好的耐受性,头晕、疲劳和注射部位的疼痛是最常见的不良事件。研究期间未发生在婴儿先天性疾病或发育迟缓。
 
【5】口服抗凝剂治疗肝素导致的血小板减少症
 
doi: https://doi.org/10.1182/blood-2017-04-778993
 
直接口服抗凝剂(DOACs)是治疗肝素导致的血小板减少症(HIT)的有效方法。近日研究人员评估了利伐沙班治疗血清学确证的HIT的治疗效果。治疗结果显示,利伐沙班治疗不会导致新的、进行性或复发性血栓,首次治疗患者的中仅1人出现血栓症状,无大出血症状,阿哌沙班以及达比加群的效果与利伐沙班类似,患者依从性高,门诊治疗效果显著。
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