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轻链淀粉样变│诊断、分期及治疗

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轻链(AL)淀粉样变性浆细胞异常克隆增生所致疾病,是系统性淀粉样变性的一种。患者生存绝大多数取决于心脏受累。最近的研究针对淀粉样蛋白轻链的毒性作用阐明了心脏损伤的机制,并提供了一些新的治疗方案。诊断延误可导致约30%的存在不可逆的器官受累的晚期患者在几个月内死亡,即使接受了现代治疗。本文将对该病的诊断、分期、治疗以及预后进行综述。


一、常见类型



二、分期



诊断流程如下:



三、治疗


治疗流程如下:



治疗方案



四、疗效评估



五、支持治疗


•  限盐

•  利尿剂

•  复发性心律失常性晕厥者可接受心脏起搏器植入术;植入ICD的应用存在争议

•  由于低血压,ACE抑制剂一般耐受性差;应给予最低耐受剂量。

•  弹性紧身衣和盐酸米多君,治疗低血压

•  加巴喷丁或普瑞巴林,治疗神经性头痛

•  奥曲肽可控制腹泻.

•  营养支持


对于不可逆性终末期器官功能障碍的患者,即使达到CR,也应考虑接受器官移植;对于仅有心脏受累和重度心力衰竭的年轻患者,应接受心脏移植随后ASCT。左心室辅助装置可以作为心脏移植的桥梁。


过去十年在系统性AL淀粉样变性患者的治疗方面已取得了显著的进展,改善了患者的生活质量以及延长了患者的生存期。但不幸的是,患者仍可出现器官损害加重以及出现不可逆的器官功能衰竭,这就需要我们能尽早确诊,需要寻找其他的治疗方法,对于年轻患者需要考虑行实体器官移植。新药的出现丰富了系统性AL淀粉样变性的治疗手段,目前这十年的重要挑战性问题是如何联合应用这些新药以及如何使得新药获得批准。关于缓解标准、研究终点标准以及副作用分级标准的工作路径将加快新药的研发。这十年,干细胞移植似乎更加适合作为二线治疗,带来新的关于干细胞动员以及净化方面的问题。随着国内外进一步协作以及病人的配合,目前存在的这些问题都将被解决,患者预后也将得到很大的改善。


参考文献:

1. What is new in diagnosis and management of light chain amyloidosis?Blood 2016

2. 系统性轻链型淀粉样变性诊断和治疗.中华医学杂志.2016年11月;第96卷第44期

 

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